Una nueva opción de medicación para una enfermedad nerviosa rara
La Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado un nuevo medicamento para personas con una enfermedad llamada miastenia gravis generalizada. Este medicamento se llama Klygefa, y su sustancia activa es gefurulimab. El Comité de Medicamentos de Uso Humano emitió esta recomendación en septiembre de 2026. La Comisión Europea revisará ahora esta recomendación antes de tomar una decisión final. Si la Comisión Europea aprueba el medicamento, los médicos de toda la Unión Europea podrán recetarlo a pacientes adultos.
¿Qué es la miastenia gravis?
La miastenia gravis es una enfermedad del sistema nervioso. Esta enfermedad afecta la conexión entre los nervios y los músculos. En un cuerpo sano, los nervios envían señales a los músculos, y estos se mueven. En una persona con miastenia gravis, el sistema inmunológico ataca esta conexión por error. Este ataque dificulta que los músculos reciban señales de los nervios.
El principal síntoma de la miastenia gravis es la debilidad muscular. Esta debilidad muscular a menudo afecta los ojos, y puede causar párpados caídos o visión doble. La debilidad muscular también puede afectar la cara, la garganta y los brazos y piernas. Las personas con esta enfermedad suelen decir que sus músculos se cansan rápidamente, especialmente después de realizar actividad. Los síntomas pueden empeorar por la tarde y mejorar tras un descanso. En casos severos, la enfermedad puede afectar los músculos utilizados para la respiración, y este problema puede convertirse en una emergencia médica.
La miastenia gravis se considera una enfermedad rara, pero se presenta en miles de personas a lo largo de Europa. La enfermedad puede aparecer a cualquier edad y afecta tanto a hombres como a mujeres. Las mujeres suelen ser diagnosticadas a una edad joven, mientras que los hombres suelen ser diagnosticados más tarde en la vida. La causa exacta de la enfermedad no se entiende completamente, pero los investigadores creen que una combinación de factores genéticos y ambientales juega un papel.
Cómo funciona el nuevo medicamento
Klygefa pertenece a un grupo de medicamentos que actúan sobre el sistema inmunológico. Este medicamento bloquea una parte del sistema inmunológico llamada sistema de complemento. Este sistema normalmente ayuda al cuerpo a combatir infecciones, pero en la miastenia gravis, parte de este sistema contribuye al daño en la conexión entre los nervios y los músculos. Al bloquear esta parte del sistema, el medicamento busca reducir la debilidad muscular y mejorar la funcionalidad diaria de los pacientes.
En un ensayo de 26 semanas, Klygefa mostró una mejora estadísticamente significativa y clínicamente relevante en la funcionalidad diaria y la gravedad de la enfermedad en comparación con un placebo, medida a través de escalas como la escala de Actividades de la Vida Diaria de la Miastenia Gravis. Este medicamento también mejoró la calidad de vida de los pacientes, y estos beneficios continuaron en la fase de extensión del ensayo. Aún no se han publicado resultados numéricos, como mejoras porcentuales exactas, por parte de la Agencia Europea de Medicamentos.
Qué pueden esperar los pacientes a continuación
La recomendación del comité de medicamentos no es el paso final en el proceso de aprobación. La Comisión Europea generalmente toma su decisión dentro de un par de meses después de una recomendación positiva. Una vez que la Comisión Europea apruebe un medicamento, las autoridades de salud nacionales de cada país deciden sobre el precio y el reembolso. Los grupos de pacientes suelen acoger con agrado nuevas opciones de tratamiento para enfermedades raras, ya que estas enfermedades pueden tener muy pocas opciones de tratamiento disponibles. Los médicos que tratan la miastenia gravis seguirán de cerca la decisión oficial, ya que esta decisión determinará cuándo estará disponible el medicamento para los pacientes.