El 1 de mayo de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos aprobó un nuevo fármaco para el tratamiento del cáncer de mama llamado vepdegestrant, comercializado bajo el nombre de Veppanu. Arvinas, la compañía que desarrolló este medicamento en colaboración con Pfizer, lo califica como una terapia de primera clase, una etiqueta que refleja cuán diferente es Veppanu de tratamientos anteriores.
Qué hace diferente a este medicamento
La mayoría de los tratamientos para el cáncer de mama intentan bloquear los receptores de estrógeno. Veppanu hace algo más agresivo: los destruye por completo.
El medicamento vepdegestrant (Veppanu) pertenece a una clase llamada medicamentos quiméricos dirigidos a la proteólisis, o medicamentos PROTAC. Un medicamento PROTAC funciona como un casamentero molecular. Se une a dos proteínas a la vez: el receptor de estrógeno y un componente celular llamado CRBN, y los acerca. Luego, la célula etiqueta el receptor de estrógeno para su eliminación y lo descompone por completo. Con menos receptores disponibles, el estrógeno pierde su capacidad de alimentar el crecimiento tumoral.
Este mecanismo diferencia a Veppanu de fármacos más antiguos como el fulvestrant, que solo bloquea los receptores de estrógeno sin destruirlos. Veppanu es la primera terapia PROTAC que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha aprobado para alguna enfermedad.
¿Para quién se usa el medicamento Veppanu?
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó Veppanu para adultos con un tipo específico de cáncer de mama. El tumor debe ser positivo para el receptor de estrógeno y negativo para una proteína llamada receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano. El paciente también debe tener una mutación en un gen llamado ESR1.
Las mutaciones de ESR1 son un problema clínico importante. Cuando los pacientes reciben terapia hormonal estándar combinada con una clase de medicamentos llamados inhibidores de CDK4/6, estas mutaciones se desarrollan en el 40% a 50% de los casos. Las mutaciones hacen que las células cancerosas se vuelvan resistentes a tratamientos hormonales posteriores. Los pacientes con estas mutaciones enfrentan una progresión tumoral rápida y tienen muy pocas opciones de tratamiento después de que falla la terapia de primera línea.
Veppanu se dirige directamente a esa resistencia a los medicamentos. Debido a que Veppanu trabaja degradando el receptor de estrógeno mutado en lugar de simplemente bloquearlo, la mutación ESR1 no protege a la célula cancerosa de la misma manera que lo haría contra medicamentos más antiguos.
Para recibir Veppanu, los pacientes deben someterse primero a una prueba de diagnóstico complementaria llamada Guardant360 CDx. Esta prueba de sangre detecta mutaciones ESR1 en el ADN tumoral. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó tanto el medicamento como la prueba diagnóstica el mismo día, lo que significa que los médicos pueden identificar a los pacientes elegibles antes de que comience el tratamiento.
Evidencia del ensayo clínico
La aprobación se basa en datos de un ensayo clínico de Fase 3 llamado VERITAC-2. Este ensayo inscribió a 624 adultos con cáncer de mama avanzado positivo para el receptor de estrógeno y negativo para el receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano. Los investigadores asignaron aleatoriamente a los pacientes para recibir ya sea Veppanu o fulvestrant, el tratamiento estándar actual.
Entre los pacientes con mutaciones ESR1, aquellos que tomaron el medicamento Veppanu vivieron tres meses más sin que su cáncer creciera en comparación con aquellos que recibieron fulvestrant. Los investigadores llaman a esta medida supervivencia libre de progresión. La diferencia fue estadísticamente significativa, lo que significa que era poco probable que fuera el resultado del azar.
Qué significa esta aprobación
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. otorgó la aprobación antes de la fecha límite del 5 de junio de 2026 que había establecido originalmente, lo que indica cuán seriamente los reguladores vieron la necesidad insatisfecha en esta población de pacientes.
Para los oncólogos, Veppanu es una nueva herramienta para pacientes que han agotado las opciones de terapia hormonal. Para los científicos, la aprobación valida una década de investigación en tecnología PROTAC. Los medicamentos que degradan proteínas en lugar de simplemente bloqueándolas podrían, en principio, dirigirse a muchas enfermedades donde los medicamentos inhibidores convencionales no son efectivos. El cáncer de mama es solo el primer área donde este enfoque ha obtenido la aprobación regulatoria.