Durante muchos años, los genes RAS —la causa más común de cáncer de páncreas— se consideraron imposibles de atacar con un medicamento. Los científicos sabían qué mutación genética convertía las células sanas en cancerosas, pero la forma de la proteína RAS hacía muy difícil bloquearla con medicinas. Eso cambió el 26 de agosto de 2026, cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. aprobó el medicamento daraxonrasib (nombre comercial Rasonque, producido por la empresa Revolution Medicines). Este medicamento está aprobado para adultos con cáncer de páncreas metastásico que ya han intentado un ciclo de tratamiento, o que no pueden recibir quimioterapia combinada.
Este es el primer fármaco específico desarrollado para bloquear los genes RAS en el cáncer de páncreas. Más del 90% de los tumores pancreáticos tienen una mutación causante de cáncer en el gen KRAS, por lo que esta aprobación podría afectar a la gran mayoría de los pacientes con esta enfermedad.
Qué encontró el ensayo clínico
La aprobación se basa en un gran estudio llamado RASolute 302. Este ensayo global incluyó aproximadamente 500 pacientes con cáncer de páncreas metastásico cuya enfermedad había empeorado después de un tratamiento previo. Los pacientes tomaron daraxonrasib en forma de pastilla diaria, o recibieron la opción de quimioterapia estándar elegida por su médico.
Los resultados se compartieron en la Reunión Anual de ASCO 2026 y se publicaron al mismo tiempo en el New England Journal of Medicine. Los resultados fueron lo suficientemente sólidos como para recibir una ovación de pie de los médicos presentes. Los pacientes que tomaron el medicamento daraxonrasib vivieron una mediana de 13.2 meses, en comparación con 6.7 meses para los pacientes en quimioterapia, casi el doble. El medicamento daraxonrasib también ralentizó la progresión de la enfermedad: los pacientes pasaron una mediana de 7.2 meses sin que su cáncer empeorara, en comparación con 3.6 meses para los pacientes bajo quimioterapia.
El beneficio no se limitó a un tipo de mutación RAS. Los pacientes en el ensayo tenían diferentes mutaciones RAS, incluyendo G12, G13 y Q61, y algunos pacientes no tenían ninguna mutación RAS. A través de todos estos grupos, los resultados fueron similares. Los pacientes que tomaron el medicamento daraxonrasib también informaron menos dolor y mejor calidad de vida por más tiempo que los pacientes en quimioterapia.
Brian Wolpin, MD, MPH, director del Centro de Investigación sobre Cáncer de Páncreas Hale en el Instituto Oncológico Dana-Farber y principal investigador del ensayo, declaró: “Durante muchos años, los investigadores creyeron que el objetivo exitoso de RAS tenía el potencial de transformar el tratamiento del cáncer de páncreas, pero bloquear terapéuticamente la señalización de RAS resultó ser extraordinariamente desafiante.” Llamó al casi duplicar el tiempo de supervivencia “un avance significativo para los pacientes donde se necesitan urgentemente nuevas opciones de tratamiento.”
Cómo funciona el medicamento daraxonrasib
Daraxonrasib es una pastilla que bloquea las proteínas RAS. Los medicamentos anteriores dirigidos a RAS, como los inhibidores KRAS G12C, solo funcionaban en una forma mutada específica de esta proteína. Daraxonrasib funciona de manera diferente: se une a otra proteína llamada ciclofili A para bloquear las proteínas RAS mientras están en su estado “activo”, ya sean mutadas o normales. Debido a que daraxonrasib apunta a este estado activo en lugar de a una sola mutación, este medicamento puede trabajar contra un rango mucho más amplio de cánceres impulsados por RAS que los medicamentos anteriores.
Esta es probablemente la razón por la que el medicamento daraxonrasib también funcionó en pacientes cuyos tumores no tenían mutación RAS conocida. La empresa Revolution Medicines ahora está probando el mismo medicamento en cáncer de pulmón y cáncer colorrectal impulsados por RAS.
¿Por qué se aprobó el medicamento daraxonrasib tan rápidamente?
El medicamento daraxonrasib se movió a través del proceso de revisión de la FDA más rápido que la mayoría de los medicamentos de tratamiento para el cáncer, ayudado por varios programas especiales:
- La FDA otorgó el estatus de Terapia Innovadora y Medicamento Huérfano para el cáncer de páncreas previamente tratado.
- En octubre de 2025, el medicamento recibió un Bono Nacional de Prioridad: un programa destinado a acelerar la revisión de tratamientos para enfermedades graves.
- En abril de 2026, después de fuertes resultados en el ensayo, la FDA permitió un programa de acceso ampliado, permitiendo que algunos pacientes recibieran el medicamento antes de ser aprobado formalmente.
- La FDA aceptó la solicitud formal del medicamento en julio de 2026 bajo un programa que permite revisar los datos en etapas en lugar de todo de una vez.
- En Europa, la Agencia Europea de Medicamentos comenzó una revisión similar rápida en julio de 2026.
En el ensayo, los efectos secundarios más comunes del daraxonrasib fueron erupciones, diarrea, llagas en la boca y náuseas. No se encontraron nuevos problemas de seguridad en comparación con los estudios anteriores de este medicamento.
Un importante paso adelante
El cáncer de páncreas es uno de los cánceres más difíciles de tratar. A menudo se detecta en una etapa tardía y, en general, no ha respondido bien a la quimioterapia o a la inmunoterapia. Los pacientes cuyo cáncer regresa después del primer tratamiento han tenido pocas buenas opciones. Un medicamento que casi duplica el tiempo de supervivencia es un paso inusualmente grande hacia adelante para esta enfermedad.
Los médicos advierten que daraxonrasib no es una cura. Quedan preguntas sobre cuánto tiempo duran sus beneficios, su seguridad a largo plazo, y si podría funcionar incluso mejor si se administrara antes en el tratamiento, una pregunta que los investigadores están estudiando ahora en nuevos ensayos. Aun así, muchos oncólogos describen los resultados de RASolute 302 como un cambio en la práctica. Para un gen que una vez se pensó que era imposible de atacar, daraxonrasib está siendo visto como una prueba de que RAS se puede bloquear de manera efectiva.